Objetivos: Evaluar el impacto del tratamiento con osilodrostat en la evolución de la hipopotasemia y de las comorbilidades metabólicas en pacientes con síndrome de Cushing ectópico (SCE).

Métodos: Estudio multicéntrico, basado en la práctica clínica real de pacientes con SCE tratados con osilodrostat. El objetivo principal del estudio fue evaluar la evolución de las comorbilidades cardiometabólicas y de la hipopotasemia tras el inicio de osilodrostat.

Resultados: Se incluyeron 17 pacientes con SCE. El 88,2% (n = 15) se clasificaron como síndrome de Cushing grave. En el momento del diagnóstico, el 82,4% (n = 14) tenía hipertensión, el 58,8% (n = 10) diabetes y el 76,5% (n = 13) hipopotasemia. Catorce pacientes recibieron osilodrostat en monoterapia y 3 en combinación con otros tratamientos. La duración media del tratamiento en el momento del análisis fue de 3,5 meses (rango 1-31) y el 88% de los pacientes presentaron respuesta completa (normalización del cortisol libre urinario o desarrollo de insuficiencia suprarrenal). Tras el inicio del tratamiento se observó una disminución significativa de la presión arterial sistólica (reducción de -18,13 mmHg [-29,6 a -6,66], p = 0,004) en paralelo con una disminución del número de fármacos antihipertensivos (p = 0,029). Hubo una tendencia no significativa a una reducción del peso corporal y una mejora significativa del control glucémico (reducción de la glucemia basal de -44,13 mg/dL [-78,92 a -9,32], p = 0,016). El potasio sérico experimentó un aumento significativo tras el tratamiento (aumento de 0,93 mEq/mL [0,28 a 1,58], p = 0,008). En este sentido, la hipopotasemia se corrigió en el 77% de los pacientes.

Conclusiones: El tratamiento con osilodrostat se asocia a un impacto positivo en la evolución de las comorbilidades cardiometabólicas y en la resolución de la hipopotasemia en la mayoría de los pacientes con SCE.