Introducción: Se realizó un estudio de análisis coste-efectividad con el objetivo de evaluar, desde la perspectiva del Sistema Nacional de Salud (SNS) Español, la eficiencia del uso de tofacitinib frente a vedolizumab en el tratamiento de la colitis ulcerosa (CU) activa de moderada a grave en dos subpoblaciones de pacientes: tras fallo o intolerancia a terapia convencional (bio-naïve) y tras fallo o intolerancia a tratamiento con un fármaco biológico (bio-experienced).

Métodos: Para el estudio se diseñó un modelo de Markov con ciclos de ocho semanas y con un horizonte temporal a toda la vida del paciente. Se han considerado los estados de salud de remisión, respuesta, CU activa, remisión tras cirugía y muerte, a fin de representar la evolución clínica de la enfermedad. Todos los parámetros del modelo fueron validados por un panel de expertos. A fin de reflejar la práctica clínica habitual, en población bio-naïve se contempló una segunda línea de tratamiento con infliximab. Las eficacias comparativas se obtuvieron de un metanálisis en red (NMA) multinomial realizado considerando las fases de inducción y mantenimiento. Las utilidades aplicadas a los distintos estados de salud se obtuvieron de la literatura. En el modelo se consideraron exclusivamente los costes sanitarios directos (€, 2019), obteniéndose los costes unitarios de bases de datos nacionales. Concretamente, se incluyeron los costes de adquisición (para tofacitinib y vedolizumab se utilizó el Precio de Venta de Laboratorio descontando las deducciones obligatorias recogidas en el Real Decreto 8/2010, mientras que para infliximab se utilizó el precio de referencia), de administración, de cirugía, de eventos adversos y del manejo de los diferentes estados de salud considerados. Los costes de tratamiento se calcularon considerando las posologías recogidas en las respectivas fichas técnicas de producto. Se aplicó una tasa de descuento del 3% a costes y resultados. Para evaluar la robustez del modelo se realizaron análisis de sensibilidad univariantes y probabilísticos (ASP).

Resultados: En ambas subpoblaciones, los resultados del estudio reflejan que tofacitinib es una opción dominante frente a vedolizumab, generando un ahorro de 23.815,58 € y de 11.437,56 € en población bio-naïve y bio-experienced respectivamente, siendo en ambos casos la diferencia de ganancia en años de vida ajustados por calidad de vida (AVAC) inferior a 0,1. Según el ASP y considerando un umbral de disponibilidad a pagar de 25.000 €/AVAC, la probabilidad de tofacitinib de ser coste-efectivo resultó del 82,5% en población bio-naïve y del 90,6% en población bio-experienced.

Conclusiones: Conforme a los resultados del estudio y desde la perspectiva del SNS español, el tratamiento con tofacitinib resulta una alternativa dominante (menos costosa y más efectiva), en comparación a vedolizumab para el tratamiento de la CU activa de moderada a grave, tras fallo o intolerancia a terapia convencional o terapia biológica.