Objetivos: Efgartigimod es un fragmento Fc derivado de IgG1 humana que reduce las IgG (incluidos autoanticuerpos patogénicos) mediante bloqueo del FcRn. En ADAPT-SC, la reducción de las IgG con efgartigimod PH20 de administración subcutánea (SC) fue no inferior a la obtenida con efgartigimod por vía intravenosa (IV). Los pacientes que finalizaron ADAPT-SC o que se encontraban en ADAPT+ podían incluirse en la extensión abierta ADAPT-SC+, para evaluar seguridad y eficacia a largo plazo de efgartigimod PH20 SC en pacientes con MGg.

Material y métodos: Efgartigimod PH20 SC se administró en ciclos (una inyección semanal (1.000 mg) durante 4 semanas). Los ciclos siguientes se iniciaron según evaluación clínica. La eficacia clínica se evaluó mediante la escala MG-ADL.

Resultados: En diciembre 2022, 179 pacientes habían recibido ≥ 1 dosis de efgartigimod PH20 SC; duración media (DE) del estudio: 413 (105) días. Los eventos adversos fueron predominantemente leves/moderados. Las reacciones en el lugar de la inyección fueron leves/moderadas, no provocaron discontinuación del tratamiento y su incidencia disminuyó con los ciclos siguientes. En los pacientes AChR+, se observó una mejoría respecto al inicio del ciclo (media [SE]) en la puntuación MG-ADL en la semana 4 del ciclo 1 (-4,1 [0,27]), con mejorías consistentes y reproducibles en 9 ciclos. Se observaron resultados similares en calidad de vida. Un 54,6% de los pacientes alcanzó MSE (MG-ADL = 0-1) en algún momento de los 9 ciclos. Las mejorías clínicas fueron similares a las observadas con efgartigimod IV en ADAPT/ADAPT+.

Conclusión: El tratamiento con múltiples ciclos de efgartigimod PH20 SC mostró beneficio clínico y fue bien tolerado.