Objetivos: Comparar la eficacia y seguridad de efgartigimod y ravulizumab en pacientes con miastenia gravis (MG) seropositiva refractaria en práctica clínica real durante un período de 6 meses.

Material y métodos: Estudio observacional, retrospectivo y multicéntrico. Pacientes adultos con MGg, AChR+, refractarios a ≥ 2 inmunosupresores y MG-ADL > 6. Se analizaron variables clínicas y de seguridad. La eficacia se evaluó mediante MG-ADL, MGFA y porcentaje de pacientes en mínima expresión de síntomas (MSE).

Resultados: Se incluyeron 13 pacientes (11 efgartigimod, 4 ravulizumab). Las características clínicas iniciales fueron comparables. A los 3 meses, las puntuaciones medias en MG-ADL fueron menores en el grupo de ravulizumab (3,5 vs. 6,9) y se igualan a los 6 meses (3,6 vs. 3,5). El 75% del grupo con ravulizumab y el 54,5% con efgartigimod alcanzaron MSE. Se registraron 4 crisis miasténicas con efgartigimod, ninguna con ravulizumab. No se observaron eventos adversos graves. Dos pacientes refractarios a efgartigimod realizaron switch a ravulizumab con respuesta clínica favorable y estable durante 6 meses. Ambos tratamientos permitieron reducir la dosis de corticoterapia e inmunosupresores en todos los pacientes.

Conclusión: Efgartigimod y ravulizumab son opciones eficaces y seguras en MG refractaria en nuestro medio. Ravulizumab mostró mayor velocidad en alcanzar una respuesta clínica y fue una opción efectiva en pacientes refractarios a efgartigimod. La comparación de ambos fármacos está limitada por el tamaño de la muestra, así como por la distinta pauta de administración (fija vs. cíclica). Son necesarios más estudios y experiencia con estas nuevas terapias para poder establecer perfiles de pacientes.