Objetivos: Determinar la contribución de valor de efgartigimod en el tratamiento de MGg AChR+ en España.

Material y métodos: Revisión de la literatura. Tres matrices de evidencia utilizando un marco MCDA de medicamentos huérfanos. Ocho expertos clínicos, evaluadores y farmacéuticos evaluaron el valor de efgartigimod. Discusión grupal de resultados.

Resultados: La MGg AChR+ fue considerada una condición grave (3,9 ± 0,8) con necesidades no cubiertas (4,4 ± 0,7). De la eficacia y efectividad de efgartigimod se destacó la rápida acción y mayor proporción de pacientes con expresión mínima de los síntomas (MSE), especialmente vs. ravulizumab (2,3 ± 1,3). Se valoró positivamente la MSE y respuestas en la semana 4 de efgartigimod vs. zilucoplán (1,9 ± 1,2) y rozanolixizumab (1,1 ± 1,0). En cuanto a seguridad y tolerabilidad, efgartigimod se asoció con menos eventos adversos graves que ravulizumab (2,1 ± 1,0) y zilucoplán (1,5 ± 1,3) y se consideró similar a rozanolixizumab (1,3 ± 1,5). La calidad de vida de efgartigimod fue percibida positivamente debido a su doble vía de administración (2,0 ± 1,3; 0,9 ± 1,4 y; 0,9 ± 1,5; respectivamente). Se anticiparon ahorros en otros costes médicos (2,5 ± 1,7; 1,6 ± 1,8; y 1,5 ± 1,9; respectivamente) debido a un mejor control de la enfermedad y menor necesidad de atención hospitalaria, mientras que los costes no médicos e indirectos (1,4 ± 1,8; 0,5 ± 1,1; y 0,4 ± 1,1; respectivamente) se consideraron similares. El impacto terapéutico de efgartigimod se percibió elevado (3,9 ± 0,6), apoyado por la calidad de evidencia (4,3 ± 0,9). La contribución de valor de efgartigimod fue 0,61; 0,53; y 0,52 frente a las tres alternativas, respectivamente.

Conclusión: Efgartigimod se percibe como un tratamiento que añade valor al manejo del MGg AChR+ en España frente a los comparadores seleccionados.