Objetivos: Analizar la eficacia y seguridad del tratamiento con efgartigimod, antagonista del receptor Fc neonatal, en una serie de pacientes con miastenia gravis generalizada refractaria (MGg-r) con anticuerpos frente al receptor de acetilcolina.

Material y métodos: Estudio prospectivo de pacientes con MGg-r tratados en nuestro centro con efgartigimod, tanto por vía intravenosa como subcutánea, desde enero del 2024 a abril del 2025, administrado según protocolo ADAPT (ciclos de cuatro infusiones semanales con ciclos adicionales según evolución clínica).

Resultados: Se trataron 8 pacientes con MGg-r, edad media de 66,8 años y una duración media de la enfermedad de 9,5 años. La puntuación media en la escala MG-ADL inicial fue de 9,5 ± 2,7. Todos los pacientes recibían una combinación variable de prednisona e inmunosupresores. La mayoría (7/8) presentó una reducción media en la MG-ADL ≥ 2 puntos tras el primer ciclo, con reducciones medias de -6,3; -5,3; -5,8; y -4,8 puntos en los ciclos 1 a 4, respectivamente. Tres pacientes alcanzaron un estado de mínima expresión de síntomas (puntuación MG-ADL de 0 o 1) tras el primer ciclo. La media de ciclos por paciente fue de 4,5 ± 1,3 con un intervalo medio entre ciclos de 8,6 semanas. La dosis promedio de prednisona se redujo de 21,6 mg (± 5,6) a 10,3 mg (± 7,6) a días alternos. Los efectos secundarios fueron leves, siendo la cefalea el más frecuente. No se registraron efectos adversos graves.

Conclusión: Nuestro estudio sugiere que efgartigimod es eficaz, bien tolerado y seguro en pacientes con MGg-r pudiendo ser útil además como fármaco ahorrador de corticoides.