Objetivos: Presentar nuestra experiencia clínica en vida real de pacientes con miastenia gravis generalizada (MGg) con anticuerpos antirreceptor de acetilcolina (AChR) positivos refractarios a tratamientos inmunosupresores convencionales tratados con zilucoplán, un inhibidor del complemento C5 subcutáneo de administración diaria.

Material y métodos: Aportar datos clínicos y analíticos de 3 pacientes con MGg y anti-AChR positivos que recibieron zilucoplán como uso compasivo (1 paciente) y después de finalizar el ensayo clínico (2 pacientes) con un seguimiento clínico de 12, 6 y 6 meses respectivamente.

Resultados: Describimos nuestra experiencia clínica durante el periodo de tratamiento con zilucoplán en vida real. En términos de eficacia, los tres pacientes tratados presentaron reducciones significativas en las puntuaciones de MG-ADL y QMG. Dos pacientes pudieron suspender el tratamiento con inmunoglobulinas endovenosas periódicas. La totalidad de los pacientes pudo reducir la dosis de corticoesteroides, manteniendo dosis estables o reduciendo el otro inmunosupresor ahorrador de esteroides. Los efectos adversos fueron leves y locales en la zona de inyección del tratamiento.

Conclusión: La experiencia en esta serie de casos apoya el papel emergente de zilucoplán como un tratamiento eficaz y seguro en MGg refractaria a inmunosupresores convencionales. Su mecanismo dirigido contra el complemento C5 representa un cambio de paradigma terapéutico, ofreciendo una opción con buena tolerancia, mejoría clínica y potencial para la desescalada de corticoides, mejorando la calidad de vida del paciente. Estos resultados invitan a incorporar zilucoplán en el manejo de pacientes con MGg anti-AChR positivos refractaria en la práctica clínica habitual.