Objetivos: La miastenia gravis (MG) puede ser refractaria y de difícil control. Los tratamientos biológicos emergen como una opción prometedora para mejorar los síntomas y estabilizar la enfermedad.

Material y métodos: Paciente de 44 años sin antecedentes de interés que consulta por disfonía, disfagia, disnea y debilidad proximal de varios meses de evolución, fluctuante y con patrón vespertino.

Resultados: En la exploración neurológica destaca ptosis asimétrica, disfonía y paresia proximal simétrica en extremidades, con signos de fatigabilidad. Se detectan anticuerpos antirreceptor de acetilcolina y un timoma en la TC torácica, diagnosticándose MG generalizada de clase IIIb y con una puntuación de la escala MG-Activity of Daily Living (MG-ADL) basal de 10. Se inicia tratamiento con piridostigmina y corticoides, seguido de timectomía. Durante el primer año presenta múltiples crisis bulbares, necesitando varios ciclos de tratamientos de rescate. Se introduce tacrólimus, sin mejoría significativa (MG-ADL: 8). Posteriormente se inicia tratamiento con efgartigimod intravenoso (inhibidor del receptor Fc neonatal), con buena respuesta inicial (MG-ADL: 3), pero pérdida precoz de eficacia tras cada ciclo (MG-ADL: 8), requiriendo retratamientos frecuentes. Ante el perfil de paciente ciclador rápido con fluctuaciones tempranas, se inicia tratamiento con zilucoplán (inhibidor del complemento C5), con mejoría clínica rápida, sostenida y estabilización del cuadro (MG-ADL: 1 mantenido).

Conclusión: Este caso resalta la eficacia de zilucoplán en MG refractaria con respuesta transitoria a inhibidores del receptor Fc neonatal. Su perfil farmacocinético, con administración diaria subcutánea, podría ser especialmente útil en pacientes cicladores rápidos, al proporcionar una exposición más constante y posiblemente un control clínico más estable.