Objetivos: Describir la eficacia y seguridad de rozanolixizumab subcutáneo en pacientes con miastenia gravis generalizada refractaria.

Material y métodos: Se realiza estudio retrospectivo multicéntrico en el que se incluyen seis pacientes con miastenia gravis seropositiva (anti-AChR o anti-MuSK) tratados con rozanolixizumab subcutáneo. Se registraron datos clínicos, antecedentes terapéuticos, efectos adversos y puntuaciones MG-ADL antes y entre 4-8 semanas después del tratamiento.

Resultados: La edad de los pacientes varió entre 22 y 67 años, con una evolución de la enfermedad entre 1,5 y 25 años. Todos presentaban enfermedad refractaria, con múltiples tratamientos, incluyendo corticosteroides, inmunoglobulina intravenosa, inmunosupresores y piridostigmina, así como rituximab en un caso. Tras el tratamiento con rozanolixizumab, cinco de seis pacientes mostraron mejoría clínica significativa, con reducciones de hasta 7 puntos en la escala MG-ADL. Los efectos adversos fueron leves y consistieron principalmente en cefalea (3 casos) y diarrea (2 casos). Cuatro pacientes pudieron reducir o suspender el uso de corticosteroides.

Conclusión: Rozanolixizumab subcutáneo fue eficaz y bien tolerado en esta serie de casos de miastenia gravis refractaria, logrando mejoría funcional en la mayoría de los pacientes y permitiendo la reducción de corticosteroides. Estos hallazgos apoyan su potencial como una opción terapéutica en pacientes con respuesta insuficiente a tratamientos convencionales.