Objetivos: Riliprubart es el primer anticuerpo monoclonal humanizado IgG4 que inhibe selectivamente la subunidad C1s activada en la vía clásica del complemento y puede autoadministrarse por vía subcutánea, a través de un autoinyector.

Material y métodos: Este ensayo en fase 2 abierto evalúa riliprubart en tres grupos: tratamiento estándar (SoC), refractario al SoC y sin tratamiento previo. Los participantes se sometieron a un tratamiento de 24 semanas (parte A), seguido de una ampliación opcional del tratamiento (parte B: 52 semanas). En la parte A se realizaron análisis a posteriori en los grupos tratados con SoC y refractarios al SoC; y en todos los participantes. La tasa de respuesta para los criterios de valoración (INCAT, I-RODS, MRC-SS, fuerza de prensión) se evaluó en subgrupos definidos por los datos demográficos estándar y las características clínicas posiblemente predictivas para el resultado general.

Resultados: A fecha de abril de 2024, se analizaron los datos provisionales preliminares de 48 participantes tratados con el SoC y 18 participantes resistentes al SoC (que completaron o interrumpieron el tratamiento de 24 semanas). En la población general, las tasas de respuesta INCAT fueron similares en todos los subgrupos analizados, lo que indica beneficios clínicamente significativos independientemente de las características iniciales. Se observaron tendencias uniformes en otras medidas de eficacia. Los datos disponibles de estos resultados se presentarán en la reunión.

Conclusión: Los resultados sugieren efectos clínicos uniformes de riliprubart en una serie de características iniciales y puntuaciones de evaluación.