Objetivos: Este análisis evalúa la efectividad a largo plazo y el perfil de seguridad de cladribina en pacientes con EM en práctica clínica, así como las razones para el retratamiento más allá del año 5.

Material y métodos: Se realizó un análisis retrospectivo en pacientes con EM que recibieron al menos una dosis de cladribina entre febrero de 2019 y diciembre de 2023 en dos hospitales de España, con un seguimiento de 12 meses a 5 años. Se registraron características basales como edad, género, historial de tratamientos, comorbilidades, puntuaciones de EDSS y tasa anualizada de brotes (TAB). Se analizaron el estado de NEDA-3, los pacientes libres de brotes y libres de progresión y los eventos adversos.

Resultados: La cohorte incluyó 90 pacientes, 76 mujeres (84%), con una edad media de 39 años (18-66). La puntuación media de EDSS al inicio fue de 1,92 (0-7) y una TAB promedio de 0,64 (0-2). El 20% eran naïve y el 80% provenían de otros tratamientos. En el año 4, el 55% alcanzó NEDA-3 y el 87% permaneció libre de progresión. Excluyendo los primeros 6 meses, el 75,2% no presentó brotes. Siete pacientes fueron retratados en el año 5, todos por actividad clínica y/o radiológica. Solo un paciente interrumpió el tratamiento por linfopenia persistente.

Conclusión: Cladribina ha demostrado eficacia a largo plazo en práctica clínica, con tasas significativas de pacientes libres de brotes y mínimas discontinuaciones, así como un perfil de seguridad consistente en comparación con estudios anteriores.