Survey on knowledge and perception of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria among Colombian physicians: A cross-sectional study

Abstract

Introduction

Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) is a rare disease with severe clinical manifestations, for which diagnosis and treatment may be limited by medical knowledge and barriers to specialized care access.

Objective

To assess the perception and level of knowledge about PNH among physicians from different specialties in a national context.

Methods

A cross-sectional study was conducted using a structured survey targeting general practitioners, residents, and specialists. The questionnaire assessed six dimensions: signs and symptoms, pathophysiology, diagnosis, treatment, prognosis, and access to diagnosis and treatment. Knowledge perception was evaluated, and objective questions were included to measure the level of knowledge in each dimension. The internal consistency of the instrument was high, with an adequate Cronbach's alpha.

Results

Two hundred eighteen responses were received from a calculated sample of 355. Most surveyed physicians perceived their knowledge of PNH as low. However, objective knowledge assessment suggests a gap between general practitioners and specialists, with an overall knowledge level considered moderate. Hematologists demonstrated a high level of knowledge, but access barriers to specialized care may contribute to delayed diagnoses.

Conclusion

Using a standardized instrument, it is demonstrated that knowledge gaps regarding PNH across different levels of medical training could affect the early recognition of the disease. Therefore, it is recommended to strengthen medical education on PNH and improve strategies for access to specialized care to optimize disease management.

Resumen

Introducción

La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) es una enfermedad rara con manifestaciones clínicas graves, cuyo diagnóstico y tratamiento pueden verse limitados por el conocimiento médico y las barreras de acceso a la atención especializada.

Objetivo

Evaluar la percepción y el nivel de conocimiento sobre la HPN entre médicos de diferentes especialidades en un contexto nacional.

Métodos

Se realizó un estudio transversal utilizando una encuesta estructurada dirigida a médicos generales, residentes y especialistas. El cuestionario evaluó 6 dimensiones: signos y síntomas, fisiopatología, diagnóstico, tratamiento, pronóstico y acceso al diagnóstico y tratamiento. Se evaluó la percepción del conocimiento y se incluyeron preguntas objetivas para medir el nivel de conocimiento en cada dimensión. La consistencia interna del instrumento fue alta, con un alfa de Cronbach adecuado de 0,89.

Resultados

Se recibieron 218 respuestas de una muestra calculada de 355. La mayoría de los médicos encuestados percibieron su conocimiento sobre la HPN como bajo. Sin embargo, la evaluación objetiva del conocimiento sugiere una brecha entre los médicos generales y los especialistas, con un nivel de conocimiento general considerado moderado. Los hematólogos demostraron un alto nivel de conocimiento, pero las barreras de acceso a la atención especializada pueden contribuir a retrasos en el diagnóstico.

Conclusión

Con un instrumento estandarizado se demuestra que las brechas de conocimiento sobre la HPN entre los diferentes niveles de formación médica podrían afectar el reconocimiento temprano de la enfermedad. Por lo tanto, se recomienda fortalecer la educación médica sobre la HPN y mejorar las estrategias de acceso a la atención especializada para optimizar el manejo de la enfermedad.