Objetivos: Los inhibidores del complemento han revolucionado el tratamiento de la MG refractaria. Estos fármacos han demostrado reducir crisis miasténicas, corticodependencia, hospitalizaciones y mejorar la calidad de vida, siendo especialmente útiles en pacientes con MG seropositiva y enfermedad refractaria.

Material y métodos: Descripción de un caso tratado con ravulizumab fuera de ficha técnica.

Resultados: Varón de 37 años con diagnóstico de timoma metastásico y MG seropositiva (anticuerpos anti-AChR). Desde el diagnóstico, presentó múltiples crisis miasténicas con síntomas bulbares y respiratorios, requiriendo múltiples ingresos en pocos meses y diversos tratamientos. Inicialmente recibió corticoides e inmunoglobulinas, seguidos de plasmaféresis sin mejoría. Se inició primera dosis de rituximab, a pesar de lo cual evolucionó a insuficiencia respiratoria aguda que requirió ingreso en UCI, intubación orotraqueal (IOT) y traqueostomía. Un mes después, durante una infección por gripe B, presentó nueva crisis con necesidad de IOT y sonda nasogástrica. Debido al mal control clínico, se inició ravulizumab. El paciente toleró bien el tratamiento y mostró una clara mejoría, con prácticamente desaparición de los síntomas bulbares y respiratorios. Desde entonces no ha requerido nuevos ingresos ni tratamientos hospitalarios, representando un cambio significativo en el curso de la enfermedad.

Conclusión: Este caso muestra el potencial beneficio clínico de ravulizumab en el contexto actual, fuera de ficha técnica, en un paciente con MG generalizada refractaria asociada a timoma metastásico y, por tanto, de origen paraneoplásico. A pesar de no cumplir los criterios de inclusión en los ensayos clínicos, el tratamiento mostró una excelente tolerancia y respuesta clínica sostenida, sin nuevas crisis ni hospitalizaciones.