Objetivos: Efgartigimod, fragmento Fc derivado de IgG1 humana, bloquea el FcRn y reduce las IgGs, que pueden desempeñar un papel en la fisiopatología de la CIDP. ADHERE y ADHERE+ han evaluado eficacia y seguridad de efgartigimod PH20 por vía subcutánea (SC) en CIDP (análisis intermedio; corte de datos: 16/02/2024).

Material y métodos: Pacientes con CIDP (sin tratamiento o tratamiento retirado ≤ 12 semanas de preinclusión). Fase A abierta: pacientes con CIDP activa recibieron efgartigimod PH20 SC 1.000 mg semanal. Fase B: pacientes respondedores aleatorizados (1:1) a efgartigimod PH20 1.000 mg o placebo semanal ≤ 48 semanas. Los pacientes que presentaron deterioro clínico en B o que completaron ADHERE podían incluirse en ADHERE+. Se evaluaron los cambios respecto al inicio de la preinclusión (CRI) en aINCAT, I-RODS y fuerza de agarre (semana 36).

Resultados: Fase A: 322 pacientes; fase B: 221 pacientes aleatorizados (111 efgartigimod y 110 placebo). El 99% de los pacientes elegibles entraron en ADHERE+. Al inicio de la preinclusión en ADHERE (N = 191), puntuaciones medias (SE) de aINCAT, I-RODS y fuerza de agarre de 4,0 (0,10), 47,9 (1,05) y 46,6 (1,75) kPa, respectivamente. Semana 36 de ADHERE+ (N = 150): medias del CRI (EE) en aINCAT, I-RODS y fuerza de agarre de -1,2 (0,15); 8,8 (1,46) y 17,5 (2,02) kPa, respectivamente (mejorías clínicamente relevantes). La mitad de los pacientes con deterioro clínico en B se reestabilizaron con efgartigimod PH20 SC desde la semana 4 en ADHERE+.

Conclusión: Los resultados intermedios de ADHERE+ muestran beneficio clínico a largo plazo de efgartigimod PH20 SC en CIDP.