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Disponible online el 1 de Marzo de 2022
Haploidentical hematopoietic stem cell transplantation in pediatric and adolescent patients: A study of the Spanish hematopoietic stem cell transplantation group (GETH)
Trasplante de progenitores hematopoyéticos de donante haploidéntico en pacientes pediátricos y adolescentes: un estudio del Grupo Español de Trasplante Hematopoyético (GETH)
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Bárbara Ochoa-Fernándeza, Víctor Galán-Gómeza, Carmen Mestreb, Marta González-Vicentc, Antonia Pascuald, Laura Alonsoe, Alexandra Regueirof, Mercedes Plazag, José María Pérez Hurtadoh, Ana Benitoi, José Luis Fusterg, David Buenoa, Yasmina Mozoa, José Luis Vicariok, Antonio Balask, Luisa Sisinnia, Cristina Díaz de Herediae, Antonio Pérez-Martíneza,b,j,
Autor para correspondencia
aperezmartinez@salud.madrid.org

Corresponding author.
a La Paz University Hospital, Madrid, Spain
b La Paz Health Research Institute, IdiPAZ, La Paz University Hospital, Madrid, Spain
c Hospital Niño Jesús, Madrid, Spain
d Hospital Carlos Haya, Málaga, Spain
e Hospital Vall d’Hebron, Barcelona, Spain
f University of Santiago Clinical Hospital, Santiago de Compostela, Spain
g Virgen de la Arrixaca University Clinical Hospital; Biomedical Research Institute of Murcia (IMIB), Spain
h Hospital Virgen del Rocio, Sevilla, Spain
i Hospital of Salamanca, Salamanca, Spain
j Faculty of Medicine, Autonomous University of Madrid, Spain
k Transfusion Center of the Community of Madrid, Spain
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Table 1. Demographic data.
Table 2. Evolution of haploidentical hematopoietic stem cell transplantation by period.
Table 3. Features and outcomes of patients with solid tumors.
Table 4. Outcomes of patients who received a previous HSCT.
Table 5. Immune reconstitution between ex vivo TCD vs PT-Cy GvHD platforms.
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Abstract
Introduction

The main advantages of haploidentical hematopoietic stem cell transplantation (haplo-HSCT) are the immediate availability of donors, the possibility of developing cell therapy approaches with different novel transplant platforms, and the procedure's cost savings.

Methodology

We retrospectively analyzed the pediatric haplo-HSCT activity of the Spanish hematopoietic stem-cell transplantation group (GETH) between 1999 and 2016, aiming to study clinical characteristics and outcomes by describing patient groups with non-malignant disease (NMD) or malignant disease (MD) and the impact of 2 different periods (1999–2009 and 2010–2016) on long-term outcomes.

Results

Twelve centers performed 232 haplo-HSCTs in 227 children, representing 10% of all pediatric allogeneic HSCT activity in Spain from 1999 to 2016, with a notable increase since 2013. Most haplo-HSCTs (86.7%) were performed in patients with MD; 95% received peripheral blood stem cells from donors, and 78.9% received ex vivo T-cell depleted grafts. Non-manipulated grafts using post-transplantation cyclophosphamide have been incorporated since 2012. We observed a higher percentage of graft failure in NMD versus MD (32% vs. 15.6%; p=0.029). Relapse and transplant-related mortality were the procedure's main limitations in MD and NMD, respectively. Five-year overall survival was 48.5% (SE 3.9), with no statistically significant difference when comparing the MD and NMD cohorts. Patients who received previously a HSCT the overall survival was significantly decreased. We observed no survival improvement over time.

Conclusions

Although haplo-HSCT is an increasingly employed treatment option, our patients’ results need improvement. We need to develop reference centers, especially for NMD whose rarity makes it difficult to gain experience.

Keywords:
Haploidentical haematopoietic stem cell transplantation
Unrelated donor transplant
Alternative donor transplant
Non-malignant disease
Children
Abbreviations:
DFS
GRFS
GvHD
HSCT
IQR
MD
MRD
MUD
NMD
OS
PT-Cy
SD
TCD
TRM
Resumen
Introducción

Las principales ventajas del trasplante de progenitores hematopoyéticos de donante haploidéntico (haplo-TPH) son la disponibilidad inmediata de donantes, la posibilidad de desarrollar terapia celular postrasplante y el ahorro de costes al obviar el proceso de búsqueda de donante.

Metodología

Analizamos retrospectivamente la actividad haplo-TPH en población pediátrica del grupo español de trasplante hematopoyético (GETH) entre 1999 y 2016, con el objetivo de estudiar las características clínicas y los resultados mediante la descripción de grupos de pacientes con enfermedad no malignas (ENM) o enfermedad maligna (EM) y el impacto de dos períodos diferentes (1999-2009 y 2010-2016) en los resultados a largo plazo.

Resultados

Doce centros realizaron 232 haplo-TPH en 227 niños, lo que representa el 10% de toda la actividad de TPH alogénicos pediátricos en España entre 1999-2016, con un aumento notable desde 2013. La mayoría de los haplo-TPH (86,7%) se realizaron en pacientes con EM; el 95% recibió progenitores hematopoyéticos de sangre periférica y el 78,9% recibió injertos con purgado de células T ex vivo. Los injertos no manipulados con ciclofosfamida postrasplante se realizaron a partir de 2012. Observamos un mayor porcentaje de fallos del injerto en la ENM que en la EM (32% frente a 15,6%; p=0,029). La recaída y la mortalidad relacionada con el trasplante fueron las principales limitaciones del procedimiento en la EM y la ENM, respectivamente. La supervivencia global a cinco años fue del 48,5% (EE 3,9), sin diferencias estadísticamente significativas al comparar las cohortes con EM y ENM. En los pacientes que recibieron previamente un TPH, la supervivencia global se redujo significativamente. No observamos mejoría en la supervivencia a lo largo del tiempo.

Conclusiones

Aunque el haplo-TPH es una opción de tratamiento que se utiliza cada vez con mayor frecuencia, los resultados tienen margen de mejora. Necesitamos desarrollar centros de referencia, especialmente para ENM, cuya poca frecuencia dificulta la adquisición de experiencia.

Palabras clave:
Trasplante haploidéntico de progenitores hematopoyéticos
Trasplante de donantes no familiares
Trasplante de donante alternativo
Enfermedades no malignas
Niños

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