El número de ensayos clínicos que pretenden demostrar la eficacia de nuevos métodos de tratamiento, curación o prevención de enfermedades mediante la utilización de la terapia génica aumentan año tras año; así, en el año 2002 se registraron en el mundo un total de 636 protocolos clínicos de terapia génica en marcha. En la actualidad, los principales tipos de enfermedades objeto de protocolos clínicos de terapia génica son el cáncer, las enfermedades vasculares, el sida, las enfermedades genéticas monogénicas como la deficiencia en adenosina desaminasa, la hipercolesterolemia familiar o la fibrosis quística.
La terapia génica aplicada a la curación de enfermedades endocrinas representa un potencial nuevo tipo de intervención que podría aplicarse a enfermedades endocrinas de origen monogénico, como la deficiencia de hormona del crecimiento, la diabetes insípida hipotalámica o las enfermedades multifactoriales, como la diabetes, la obesidad o los tumores endocrinos. En esta minirrevisión se comentan aspectos generales relativos a la terapia génica y su posible aplicación en el tratamiento, curación o prevención de enfermedades endocrinas en general y de enfermedades multigénicas, como es el caso de la diabetes, en particular.
The number of clinical trials involving methods of gene therapy has progressively increased and 363 gene therapy protocols were registered in 2002. At present, gene therapy protocols are used mainly in cancer, vascular diseases, AIDS, and monogenic diseases such as adenosine deaminase deficiency, familiar hypercholesterolemia, and cystic fibrosis.
Gene therapy aiming to the cure endocrine diseases is a new type of potential intervention that could be applied to monogenic endocrine diseases such as growth hormone deficiency, hypothalamic diabetes insipidus or multifactorial diseases such as diabetes, obesity or endocrine neoplasms. In this review, clinical trials protocols currently underway, the main types of vectors used and the strategies that could be used in multigenic diseases such as diabetes will be discussed.