En todos los países industrializados, el gasto sanitario ha crecido durante los últimos años de forma progresiva, en la mayoría de los casos, con una tasa de aumento superior a la del producto interior bruto del país. Esto se ha debido, fundamentalmente, al envejecimiento de la población (que consume más recursos sanitarios), a la universalización y las mejoras en la accesibilidad de la población, a la asistencia sanitaria (lo que ha generado una mayor demanda y consumo de recursos sanitarios) y a la disponibilidad de nuevas tecnologías sanitarias, más efectivas y seguras, pero también más costosas1.
En nuestro país, el gasto farmacéutico de 1995 ascendió a 729.798 millones, del cual cerca del 90% se concentra en médicos generales, médicos de familia y odontólogos que trabajan en atención primaria (AP). Por otra parte, el gasto farmacéutico supone aproximadamente un 50% del presupuesto total de AP2, siendo el médico general y/o de familia la pieza clave, a la hora de gestionar y racionalizar el consumo de medicamentos en AP, ya que es quien va a realizar su prescripción3,4.
Los análisis de evaluación económica de medicamentos (AEEM) nos van a permitir relacionar el coste de los medicamentos empleados con los resultados clínicos obtenidos, pudiéndose cuantificar qué alternativa terapéutica de entre las existentes es la más eficiente, o sea, cuál producirá mejores resultados clínicos en la práctica asistencial con un menor consumo de recursos sanitarios5.
El objetivo de este trabajo va a ser exponer de forma concisa, clara y didáctica, los principios y la metodología que deben guiar los AEEM, así como sus aplicaciones prácticas en el ámbito de la AP. Aunque el trabajo se refiere exclusivamente a los medicamentos, los mismos criterios se pueden seguir para evaluar otras tecnologías sanitarias (vacunaciones, técnicas quirúrgicas, pruebas complementarias, tecnología de imágenes) o programas sanitarios (de información, de detección, preventivos).
Aspectos prácticos para evaluar, interpretar y realizar este tipo de estudios
En los últimos años se ha despertado un creciente interés en la realización de AEEM, reflejándose en el progresivo incremento de este tipo de estudios publicados en revistas científicas.
Dado que su metodología es relativamente nueva para los profesionales sanitarios, ha existido confusión en su terminología, y en muchas ocasiones no se ha empleado la metodología correcta ni se han perseguido los objetivos idóneos, lo que ha motivado que su credibilidad no haya sido la esperada6.
Por este motivo, se han propuesto directrices para la realización de estos estudios con el fin de ser empleadas por lectores, investigadores y editores, y así para poder valorar su calidad y validez7-15.
En la tabla 1 se especifican los criterios y los pasos sucesivos que deberían seguirse a la hora de evaluar e interpretar un AEEM publicado en la literatura científica, o bien los aspectos que será necesario tener en cuenta a la hora de diseñar y poner en marcha un análisis de este tipo.
A continuación revisaremos, someramente, todos los pasos que deben seguirse para la elaboración y realización de esta clase de estudios.
Objetivo
El objetivo y propósito del estudio deberá estar bien definido, de forma clara, concisa y evaluable.
Perspectiva
Es necesario que esté bien especificado a quién interesarán los resultados a la pregunta planteada en el estudio: paciente, hospital, gerencia de atención primaria, Sistema Nacional de Salud, asegurador privado o a toda la sociedad. Deberá argumentarse la perspectiva escogida y, cuando existan dudas sobre cuál elegir, la opción más aceptada es escoger la de la sociedad.
Tipo de análisis
De todos los tipos de análisis posibles (coste-beneficio, coste-efectividad, coste-utilidad o minimización de costes), deberá escogerse el que sea más apropiado al objetivo y finalidad del estudio. Es recomendable explicar el porqué de esta elección y la problemática que puede surgir en su aplicación y realización.
Diseño del estudio
Es importante que se especifique si el estudio es prospectivo o bien es retrospectivo. En este último caso, será necesario especificar si se ha realizado metaanálisis y/o técnicas de modelización.
En ambos casos, debería poderse asegurar que la calidad metodológica empleada es correcta y que todas las técnicas utilizadas hayan sido efectuadas con el máximo rigor, especialmente los ensayos clínicos (EC)16, los metaanálisis17 y las técnicas de modelización18.
Alternativas terapéuticas
Será necesario considerar para el análisis todas las que sean relevantes, pudiéndose elegir entre las más utilizadas, las más eficientes, las más baratas, todas las posibles o, incluso, la opción de no hacer nada19. Además, será necesario asegurarse que está bien demostrada y validada la eficacia/efectividad clínica de las opciones elegidas.
Resultados clínicos
Siempre habrá que incluir todos los resultados obtenidos, tanto los relacionados con la eficacia/efectividad como los relacionados con los fallos terapéuticos, reacciones adversas ocurridas e incumplimiento terapéutico, explicando detalladamente las medidas que se han empleado para su valoración.
En aquellas situaciones en las que el objetivo principal del tratamiento sea la mejora en la calidad de vida del paciente, deberán utilizarse las escalas de medida más adecuadas y que hayan sido validadas20.
Costes
Hay que incluir todos los costes relevantes de acuerdo a la perspectiva elegida para el estudio, citando las fuentes en las que nos hemos basado para su obtención. No existe unanimidad en la inclusión sistemática de los costes indirectos21, aunque siempre debería razonarse la decisión que se tome al respecto.
Tasa de descuento
Cuando los costes y beneficios se produzcan en un período superior a un año, será preciso transformarlos en las unidades equivalentes a las del año cero (momento en que se realiza la evaluación)22.
Resultados
Siempre será necesario evaluar el procedimiento llevado a cabo para obtener los resultados, lo cual nos ayudará a definir su fiabilidad y transparencia.
Es conveniente emplear siempre el análisis incremental de los resultados, en lugar del análisis comparando la relación coste/efectividad de las diferentes alternativas estudiadas.
Siempre debería incluirse una discusión sobre las asunciones y suposiciones empleadas, así como las limitaciones y los posibles sesgos del estudio.
Análisis de sensibilidad
El análisis de sensibilidad trata de valorar el impacto que tienen en el resultado final del estudio las variaciones en los valores de las variables más relevantes23. El análisis se considerará sólido si las modificaciones efectuadas en la variables más significativas no producen un cambio en los resultados.
Conclusiones
Dado que el objetivo principal de los estudios de evaluación económica es ayudar en la toma de decisiones en la práctica médica asistencial, será imprescindible que las conclusiones que se extraigan tengan una excelente validez interna (estén plenamente justificadas y sean válidas para los pacientes incluidos en el estudio) y presenten una robusta y sólida validez externa (sean generalizables y extrapolables a todo el grupo de población con características similares al grupo de pacientes del estudio).
Recientemente, han sido publicadas las recomendaciones elaboradas por un panel de expertos sobre la metodología a seguir en los AEEM y su papel en la medicina y el cuidado sanitario24-27. Con el propósito de mejorar su calidad y comparabilidad, el panel ha creado «el caso de referencia», que sirve además como guía para la evaluación y utilización de este tipo de análisis.
De forma resumida, el caso de referencia incorpora las siguientes normas y recomendaciones a la hora de realizar, valorar y comunicar los resultados de un AEEM:
1. La perspectiva de la sociedad siempre debería estar presente en el estudio.
2. El análisis incremental es la estrategia adecuada de análisis para los estudios coste-efectividad.
3. Es necesario recoger los costes médicos directos e indirectos, el coste del tiempo perdido por el paciente, el coste del impacto no sanitario de la intervención y el coste generado por los años de vida añadidos tras la intervención.
4. Siempre debería medirse los resultados de la intervención en años de vida ajustados por calidad (AVAC), aunque se empleen también otras unidades de medición de forma conjunta.
5. La efectividad de las intervenciones se puede obtener de diferentes fuentes: EC, estudios observacionales, series de casos, etc., bien de forma primaria o mediante revisiones sistemáticas y/o metaanálisis.
El uso de modelos para estimar la efectividad puede ser adecuado cuando no existan datos subpoblacionales o cuando se quiera extrapolar los datos de eficacia obtenidos en EC a lo que sucederá cuando se emplee en la práctica médica habitual (efectividad).
6. Los costes y los resultados que se obtendrán en un futuro deberían ser ajustados a su valor actual, empleando una tasa de descuento del 3%, debiéndose hacer el análisis también con una del 5%. Para realizar el análisis de sensibilidad, se recomienda emplear una tasa de 0-7%.
7. Siempre debería realizarse un análisis de sensibilidad con las variables claves del estudio, para poder valorar el grado de robustez de las conclusiones. Un análisis de sensibilidad multivariante debería llevarse a cabo para los parámetros más importantes, estimando el intervalo de confianza de los valores.
8. Con el objeto de que los lectores de las revistas puedan entender los métodos empleados y puedan discutir los resultados del análisis, sería deseable que se incluyera un informe técnico en el momento de su publicación.
Aplicaciones prácticas de estos estudios en atención primaria
En la tabla 2 se enumeran las posibles aplicaciones de los AEEM en el contexto de la AP. Este tipo de estudios van a servir de ayuda al profesional de AP, conjuntamente con los datos aportados por otro tipo de estudios (EC, estudios observacionales, estudios de utilización de medicamentos, etc.) para decidir qué medicamentos utilizar en la práctica asistencial diaria.
Hasta ahora los principales criterios que se han seguido para prescribir los fármacos han sido su eficacia, seguridad y calidad. Sin embargo, en estos momentos buscar la eficiencia es altamente deseable, dada la limitación de los recursos disponibles28,29.
Dentro de las acciones destinadas a conseguir un empleo más adecuado de las alternativas terapéuticas existentes: diseño de guías farmacoterapéuticas, elaboración de protocolos30-32, confección de formularios33,34 e implantación de programas de uso racional del medicamento35, la realización de AEEM van a ser de gran utilidad, al mostrarnos qué opciones son las más eficientes, lo cual incrementará la calidad asistencial y optimizará el empleo de los recursos existentes.
Conclusiones
La mayor aplicación de los AEEM va a ser el poder conocer qué alternativa terapéutica, de todas las disponibles, es la que presenta una mejor relación coste/efectividad (es más eficiente), ayudando a determinar en qué invertir y dónde asignar los recursos disponibles36. Es necesario que este tipo de análisis se diseñen y realicen con el máximo rigor metodológico y la mayor trasparencia posible, lo cual hará que poco a poco ganen en credibilidad y se generalice su empleo a todos los niveles, y de esta manera puedan tener el peso que les corresponde en el proceso de toma de decisiones37.
En el futuro, es de prever que el gasto sanitario sea cada vez más elevado, siendo necesario optimizar y maximizar los recursos disponibles en cada momento, con el fin de poder asegurar un sistema sanitario con cobertura universal e integral y que garantice la continuidad de los cuidados sanitarios. Los análisis de evaluación económica van a ser de gran ayuda para lograr estos objetivos, ayudando a conseguir la máxima eficiencia en todo el sistema sanitario, tanto público como privado38.
