Objetivos: Seguridad y eficacia de frexalimab en pacientes con esclerosis múltiple recidivante (EMR): resultados a los 2,5 años de la extensión en fase II abierto.

Material y métodos: Se aleatorizó a un total de 129 pacientes (4:4:1:1) para recibir frexalimab 1200 mg/i.v. cada 4 semanas o frexalimab 300 mg/subcutáneo (s.c.) cada 2 semanas o placebo equivalente. Los criterios de valoración clave incluyeron los resultados de seguridad y eficacia (número de T1-lesions Gd+, T2-lesions, tasa anualizada de recaídas [TAR]).

Resultados: A fecha de 17 de enero de 2025 (fecha de corte de la W120), 102 participantes (79%) continuaban en tratamiento. En la W120, el número total de T1-lesions Gd+ (media [DE]) permaneció bajo en todos los grupos de tratamiento (grupos i.v.: frexalimab 1200 mg/i.v.: 0,2 [0,6] y placebo i.v./frexalimab 1200 mg/i.v.: 0,0 [0,0]; grupos s.c.: frexalimab s.c.: 0,1 [0,4] y placebo s.c./frexalimab s.c.: 0,2 [0,4]). El recuento mensual T2-lesiones nuevas/en crecimiento se mantuvo bajo con frexalimab 1.200 mg/i.v. hasta la W120. La TAR (inicio-W120) fue baja (0,09 [IC95%: 0,04-0,19]) en el grupo de frexalimab 1200 mg/i.v. y el 88% de los participantes permanecieron sin recidivas. Frexalimab se toleró bien hasta la W120. Los acontecimientos adversos más frecuentes (que se produjeron en ≥ 10% en cualquier grupo) fueron nasofaringitis, cefalea, COVID-19 y dolor de espalda.

Conclusión: Frexalimab sigue mostrando una seguridad favorable y una reducción sostenida de la actividad de la enfermedad en las pcEMr a lo largo de 2,5 años, lo que respalda su posterior desarrollo como posible tratamiento de alta eficacia sin linfopenia.