Objetivos: La fenfluramina (FFA), comercializada en España en 2022, está indicada como tratamiento coadyuvante de las crisis epilépticas en pacientes con síndrome de Dravet y Lennox-Gastaut desde los 2 años de edad. El objetivo es describir la experiencia en vida real del uso de FFA en pacientes pediátricos y adultos en varios centros del norte de España.

Material y métodos: Estudio observacional retrospectivo de pacientes tratados con FFA y al menos 1 año de seguimiento. Se evaluaron características demográficas y clínicas, respuesta y tolerabilidad al tratamiento y tasa de retención.

Resultados: 24 pacientes (15 varones; 62,5%) con edad media de 29,67 ± 17,52 años, con diagnóstico de Lennox-Gastaut. A los 12 meses, se observó una reducción media del 35,72% en el número total de crisis. El 54% (13/24) fueron respondedores y, de estos, el 76% (10/13) presentaron una reducción ≥ 80%. Dieciséis pacientes presentaban crisis de caída al inicio. Tras 12 meses de tratamiento, 5/16 dejaron de tenerlas, 4/16 lograron una reducción ≥ 80% y 3/16 entre el 50-79%. La dosis media de FFA fue de 20,85 ± 6,43 mg/día. Se registraron 34 efectos adversos (EA): 23 leves, 10 moderados y 1 grave. Los más frecuentes fueron somnolencia (N = 10) y diarrea (N = 9). Cinco pacientes interrumpieron el tratamiento: 2 por EA, 2 por ineficacia y 1 por ambos motivos. La tasa de retención al año fue del 79,2%.

Conclusión: La experiencia en vida real apoya el uso de FFA como opción terapéutica eficiente y bien tolerada.