Objetivos: La reciente aprobación de terapias dirigidas, como los inhibidores del complemento (ravulizumab, zilucoplán) y del receptor neonatal de Fc (FcRn) (efgartigimod, rozanolixizumab), ha transformado el tratamiento de la miastenia gravis (MG) refractaria. No obstante, los datos sobre su eficacia y seguridad en la práctica clínica habitual en nuestro entorno son aún limitados.

Material y métodos: Estudio multicéntrico retrospectivo coordinado por el grupo de Enfermedades Neuromusculares y Ataxias (ENA) de la Sociedad Valenciana de Neurología. Se incluyeron pacientes con MG generalizada tratados con inhibidores del complemento o del FcRn en la Comunidad Valenciana. Se analizaron variables de eficacia (exacerbaciones, MG-ADL, MGCS, dosis de tratamiento farmacológico) y de seguridad.

Resultados: Se incluyeron 45 pacientes de 12 centros (60% mujeres), el 96% con anticuerpos anti-RACh y el 22% con timoma. Todos presentaban MGFA ≥ III al inicio (MG-ADL 9,08; MGCS 14,8), y el 84% cumplían criterios de MG refractaria. La dosis media de prednisona era de 24,9 mg. Veintiséis pacientes recibieron inhibidores del FcRn y 22 inhibidores del complemento. El 22% suspendió el tratamiento, mayoritariamente por ineficacia, y en dos casos por efectos adversos (hepatotoxicidad e infección). Globalmente, se observó mejoría clínica (MG-ADL 4,1; MGCS 6,4; prednisona 11,3 mg) y ausencia de crisis.

Conclusión: Los datos en vida real de la Comunidad Valenciana respaldan el perfil de eficacia y seguridad observado en los ensayos clínicos de terapias dirigidas en la MG.