Objetivos: La subtalamotomía unilateral mediante ultrasonido focal de alta intensidad (HIFU-STN) mejora los signos motores en pacientes con enfermedad de Parkinson de corta evolución (early-EP). Se desconoce si este beneficio se mantiene a largo plazo. Evaluamos seguridad y eficacia de HIFU-STN en early-EP hasta 3 años.

Material y métodos: Estudio prospectivo abierto que incluyó pacientes con early-EP asimétrica que recibieron HIFU-STN en los primeros 5 años posdiagnóstico. Los pacientes fueron seguidos hasta 3 años post-HIFU-STN. Objetivo primario: diferencia entre evaluación basal y 36 meses post-HIFU-STN en MDS-UPDRS III (off-med) para lado tratado. Objetivos secundarios: cambio en MDS-UPDRS-III (on-med); cambio para rigidez, bradicinesia, temblor; cambio en MDS-UPDRS III total (off/on); MDS-UPDRS-IV; discapacidad funcional (MDS-UPDRS-II); calidad de vida (PDQ39); cambio en requerimientos de medicación dopaminérgica (LEDD). Se recogieron efectos adversos.

Resultados: Doce pacientes fueron incluidos, todos acudieron a la evaluación 3 años post-HIFU-STN. La edad media (± DE) basal era 52,9 ± 7,1 años, con una duración media de enfermedad de 3,1 ± 1,2 años en el momento del tratamiento. Tras 3 años, la puntuación MDS-UPDRS-III para el lado tratado se mantenía un 66,7% mejor respecto al basal (14,8 ± 2,9 a 5,1 ± 2,7, p < 0,001). Todos los signos cardinales mantenían mejoría significativa. La MDS-UPDRS-III total en off-med era un 48,6% menor (27,4 ± 5,5 a 14,8 ± 8,2, p < 0,001) y LEDD se mantenía estable 3 años pos-HIFU-STN (643,2 ± 275,2 a 643,4 ± 337,2 mg, n.s.). Las puntuaciones MDS-UPDRS-IV, II, y PDQ39 se mantenían estables respecto a las basales. Ningún paciente presentaba discinesias, dos pacientes presentaron distonía focal del pie que mejoró con infiltraciones de toxina botulínica. No se documentaron otros efectos adversos diferidos.

Conclusión: HIFU-STN proporciona un beneficio motor sostenido en pacientes con early-EP sin complicaciones de manejo o de seguridad.