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Neurology perspectives LXXVI Reunión Anual de la Sociedad Española de Neurología (SEN) Enfermedades neuromusculares I
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LXXVI Reunión Anual de la Sociedad Española de Neurología (SEN)
Valencia, 19 - 23 November 2024
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17. Enfermedades neuromusculares I
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20332 - ENSAYO CLÍNICO FASE 2 DE RILIPRUBART EN LA POLINEUROPATÍA DESMIELINIZANTE INFLAMATORIA CRÓNICA (CIDP): FATIGA Y CALIDAD DE VIDA

Alonso Alonso, M.1; van Doorn, P.2; Querol, L.3; Hartung, H.4; Hughes, R.5; Orsini, M.6; Hakimi-Hawken, N.7; Minor, C.8; Msihid, J.9; Atassi, N.8; Lewis, R.10

1Neurology & Ophthalmology Development. Sanofi; 2Department of Neurology. Erasmus University Medical Center; 3Unidad de Enfermedades Neuromusculares. Departamento de Neurología. Hospital de la Santa Creu i Sant Pau. CIBERER; 4Departamento de Neurología. Facultad de Medicina. Universidad Heinrich-Heine. Universidad de Sídney. Universidad Médica de Viena; 5Instituto de Neurología Queen Square. University College London; 6Bioestadística y Programación. Axial Group; 7R&D Department. Sanofi; 8Neurology R&D Department. Sanofi; 9Economía de la Salud Global y Evaluación de Valor. Sanofi; 10Centro Médico Cedars-Sinai.

Objetivos: Presentar resultados preliminares de riliprubart en fatiga y calidad de vida (CdV) de personas con polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica (CIDP) en el ensayo clínico fase 2 en curso.

Material y métodos: Ensayo global, multicéntrico y abierto que evalúa riliprubart en tres grupos de pacientes: con tratamiento estándar (inmunoglobulinas/corticoides), refractarios a tratamiento estándar y naïve (NCT04658472). La duración del tratamiento con riliprubart es 24 semanas (Parte A), seguida de una extensión opcional de tratamiento (Partes B y C). Durante la Parte A, los cambios desde el inicio en fatiga y CdV fueron analizados descriptivamente usando la Escala de Gravedad de Fatiga Construida por Rasch Modificada (R-FSS; rango 0-21, una puntuación más alta indica peores resultados) y la Escala Visual Analógica EuroQol (EQ-VAS; rango 0-100, una puntuación más alta indica mejores resultados), respectivamente.

Resultados: A octubre de 2023, 77 participantes recibieron riliprubart (grupo de tratados: N = 29/47; refractarios: N = 14/18; naïve: N = 8/12). El análisis se realizó para la Parte A. El cambio medio [DE] desde el inicio a la semana 24 en la R-FSS mostró una reducción en la fatiga en todos los grupos (tratados: -3,79 [7,39], refractarios: -3,50 [8,75], y naïve: -6,63 [4,14]). El cambio medio [DE] en EQ-VAS también mostró una mejora en la CdV en todos los grupos (tratados: 9,59 [21,59], refractarios: 12,21 [19,56], y naive: 10,50 [15,92]).

Conclusión: Estos resultados preliminares sugieren que riliprubart puede disminuir la fatiga y mejorar la CdV en personas con CIDP, además de la mejora clínica de la discapacidad.

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