A nivel global y local, el gasto en medicamentos oncológicos se ha incrementado, presionando presupuestos públicos, aseguradores privados y hogares. Este artículo revisa los principales elementos clínicos, económicos y éticos de este debate, con el objetivo de ofrecer un marco analítico útil para decisores, clínicos y responsables de políticas. Se describen problemáticas asociadas al sobreuso de medicamentos oncológicos, la magnitud del beneficio clínico, y los pros y contras de algunos modelos para toma de decisiones de cobertura de estos medicamentos. Se utilizan ejemplos de fondos específicos para drogas oncológicas en Chile y Reino Unido para ilustrar diferentes estrategias utilizadas por países desarrollados y en vías de desarrollo para enfrentar este problema. Se concluye que para países de ingresos medios, como Chile, el problema de las drogas oncológicas de alto costo debe abordarse como una oportunidad para construir instituciones de priorización más robustas, transparentes y participativas, capaces de negociar con la industria farmacéutica y de comunicar honestamente al público los trade-offs inherentes a cualquier decisión de cobertura.
Globally and locally, spending on cancer drugs has increased, putting pressure on public budgets, private insurers, and households. This article reviews the main clinical, economic, and ethical elements of this debate, aiming to provide a useful analytical framework for decision-makers, clinicians, and policymakers. It describes problems associated with the overuse of cancer drugs, the magnitude of clinical benefit, and the pros and cons of various models for coverage decisions. Examples of cancer drug-specific funds in Chile and the United Kingdom are used to illustrate different strategies employed by developed and developing countries to address this issue. The article concludes that for middle-income countries like Chile, the problem of high-cost cancer drugs should be approached as an opportunity to build more robust, transparent, and participatory prioritization institutions, capable of negotiating with the pharmaceutical industry and honestly communicating to the public the trade-offs inherent in any coverage decision.
El cáncer es una de las principales causas de morbilidad y mortalidad a nivel global. En 2022 se estimaron 20 millones de nuevos casos de cáncer y cerca de 10 millones de muertes en el mundo, con una proyección de aumento de casi 77% en la carga de casos al año 2050, especialmente en países en transición económica1. Chile refleja esta tendencia, con un perfil epidemiológico donde el cáncer se consolida como causa líder de muerte y con un incremento sostenido de la incidencia estimada para las próximas décadas2,3.
En paralelo, el costo económico del cáncer es extraordinariamente alto. Se ha estimado que el costo macroeconómico global de 29 tipos de cáncer alcanzará los 25,2 trillones de dólares (dólares internacionales a precio constante 2017) entre 2020 y 2050, equivalente a un “impuesto” anual aproximado de 0,55% del PIB mundial4. Esta carga se expresa tanto en costos directos —incluyendo medicamentos oncológicos y manejo de toxicidades— como en pérdidas de productividad y reducción del capital humano.
El desarrollo acelerado de terapias oncológicas innovadoras ha transformado algunos pronósticos antes invariablemente letales, pero la magnitud de beneficio clínico es heterogénea y muchas veces modesta en términos de supervivencia global o calidad de vida5–7. Al mismo tiempo, el gasto en medicamentos oncológicos se ha incrementado de forma muy superior al crecimiento del gasto sanitario total, presionando presupuestos públicos, aseguradores privados y hogares5,8,9.
En este contexto, la discusión sobre drogas oncológicas de alto costo no puede reducirse a un problema técnico de fijación de precios, sino que constituye un problema de priorización justa en salud: cómo distribuir recursos limitados entre múltiples necesidades legítimas bajo criterios que sean clínicamente sólidos, económicamente eficientes y socialmente aceptables10–13. Este artículo revisa los principales elementos clínicos, económicos y éticos de este debate, con el objetivo de ofrecer un marco analítico útil para decisores, clínicos y responsables de políticas. Se utilizan ejemplos de fondos específicos para drogas oncológicas en Chile y Reino Unido para ilustrar diferentes estrategias utilizadas por países desarrollados y en vías de desarrollo para enfrentar este problema.
Este artículo corresponde a una revisión narrativa con enfoque de análisis de políticas, que integra literatura proveniente de la economía de la salud, la oncología clínica y la bioética, junto con el análisis descriptivo de una experiencia institucional en Chile. La selección de los marcos conceptuales —evaluaciones económicas, análisis multicriterio y el enfoque de rendición de cuentas para la razonabilidad— se basa en su uso ampliamente documentado en la literatura internacional como herramientas para apoyar la priorización en contextos de recursos limitados. El objetivo es ofrecer un marco integrador que permita comprender cómo estos enfoques contribuyen, en distintos niveles, a la toma de decisiones en torno a medicamentos oncológicos de alto costo.
Carga de enfermedad, tendencia de gasto y contexto de países de ingresos mediosLos datos de GLOBOCAN 2022 muestran que el cáncer de mama, pulmón, colorrectal, próstata y estómago concentran una proporción importante de la carga global de enfermedad1. En paralelo, el análisis de la carga económica global del cáncer muestra que cáncer de pulmón, colorrectal, mama, hígado y leucemias concentran el mayor costo macroeconómico agregado4. Estas patologías son, además, algunas de las áreas con mayor intensidad de innovación farmacológica, lo que amplifica la tensión entre necesidad clínica y presión financiera.
Tendencias globales en oncología se caracterizan por un crecimiento acelerado en el número de moléculas disponibles, indicaciones aprobadas y líneas de tratamiento, con un pipeline particularmente activo en inmunoterapia y terapias dirigidas5. La expansión de la oferta terapéutica se asocia a aumentos pronunciados del gasto, impulsados tanto por precios elevados como por mayor duración de los tratamientos, uso combinado de fármacos y uso inapropiado14. Existe además preocupación por que el gasto en medicamentos esté también influido por la expansión del uso de tratamientos fútiles o innecesariamente agresivos especialmente hacia el final de la vida15.
En países de ingresos medios, donde los recursos sanitarios son más limitados y la cobertura sanitaria es incompleta, esta situación se traduce en:
- •
Inequidades de acceso entre sistemas públicos y privados16;
- •
Mayor riesgo de gasto de bolsillo catastrófico para los hogares9,17;
- •
Tensiones políticas en torno a la cobertura de medicamentos de alto costo frente a otras necesidades sanitarias no cubiertas18
El caso de Chile ilustra parte de estos desafíos: el país ha avanzado en la planificación oncológica a través de un Plan Nacional del Cáncer, pero sigue enfrentando desafíos en la integración sistemática de la evaluación de tecnologías sanitarias (ETESA), la negociación de precios y la definición de qué medicamentos financiar con recursos públicos3,19.
Drogas oncológicas de alto costo, sobreuso y valor clínicoDefinición funcional y determinantes de alto costoNo existe una definición única de “medicamento de alto costo”, pero en oncología suele considerarse así a aquellos fármacos con precio anual por paciente muy superior al ingreso per cápita del país o a umbrales de costo-efectividad tradicionalmente aceptados8,10,20. En la práctica, el alto costo resulta de una combinación de:
- •
Modelos de fijación de precios basados en el “valor percibido” y disposición a pagar, más que en costos de producción;
- •
Monopolio durante la vigencia de patentes21;
- •
Regulaciones débiles o fragmentadas de precios y reembolsos8,22;
- •
Estrategias comerciales que explotan indicaciones huérfanas o subgrupos biomarcadores específicos5,23
Un elemento menos visible en la discusión sobre alto costo es el sobreuso de medicamentos: el uso de fármacos con baja probabilidad de beneficio para el paciente y que, en cambio, puede generar daños clínicos, psicológicos o financieros. Schleicher et al. revisaron el sobreuso de medicamentos en oncología, encontrando múltiples ejemplos tanto en terapias antineoplásicas como en medicamentos de soporte, aunque destacan la escasez de estudios específicos sobre las drogas más tóxicas y costosas14.
El sobreuso de medicamentos de alto costo genera una doble ineficiencia:
- 1.
A nivel individual, expone a pacientes a toxicidades y expectativas poco realistas de beneficio;
- 2.
A nivel sistémico, desvía recursos que podrían ser utilizados en intervenciones con mayor impacto poblacional (prevención, detección precoz, cuidados paliativos, cirugías curativas)18.
La noción de “falsa esperanza” en la toma de decisiones sobre drogas anticancerígenas destaca esta tensión: ofrecer acceso a fármacos con beneficio marginal y altísimo costo puede ser percibido como una respuesta a demandas sociales y mediáticas, pero resultar injusto cuando se consideran las oportunidades sacrificadas para otros pacientes y programas24. Un estudio chileno por ejemplo, ha mostrado que la aceptación por parte de pacientes del uso de quimioterapia requiere muy pequeños beneficios, incluso beneficios absolutos de 1% o menos25.
Magnitud del beneficio clínicoFrente a la proliferación de fármacos con beneficios de magnitud variable, han surgido herramientas para estandarizar la evaluación del beneficio clínico. La Escala de Magnitud de Beneficio Clínico de la Sociedad Europea de Oncología Médica (ESMO-MCBS sigla en inglés de European Society of Medical Oncology – Magnitude of Clinical Benefit Scale) fue diseñada para graduar la relevancia clínica de nuevos tratamientos oncológicos considerando supervivencia, calidad de vida y toxicidad6.
ESMO-MCBS permite distinguir de manera más objetiva entre fármacos que aportan una ganancia sustancial y aquellos cuyo beneficio es modesto, facilitando priorizar la financiación de intervenciones con mayor valor. Sin embargo, su uso sistemático en decisiones de cobertura aún es limitado en muchos países, y suele coexistir con presiones políticas y mediáticas que favorecen la financiación de tratamientos de beneficio cuestionable.
A modo de ejemplo, Brinkhuis et al26, analizaron los beneficios clínicos de drogas oncológicas aprobadas por la Agencia Europea de Medicamentos en el período 1995 - 2020. A través de la revisión de los análisis hechos de cada droga por distintas agencias regulatorias, se catalogaron en una escala de beneficios incrementales. De todos los fármacos aprobados, 13% se clasificaron como de beneficio mayor, 23% de beneficio relevante, 23% como beneficio menor y 41% como beneficio no cuantificable o negativo26. Este tipo de análisis revela la importancia de priorizar las coberturas y el uso de medicamentos aprobados por las agencias regulatorias, sin considerar que la sola aprobación es una indicación suficiente para prescripción o para cobertura por los sistemas sanitarios.
Herramientas técnicas para priorizar medicamentos de alto costoLos distintos enfoques utilizados para la evaluación y priorización de tecnologías sanitarias pueden entenderse no como herramientas aisladas, sino como componentes de un continuo de evaluación de valor. En este marco, las evaluaciones económicas aportan una aproximación cuantitativa orientada a estimar eficiencia, particularmente en términos de costo-efectividad. El análisis multicriterio permite ampliar esta perspectiva incorporando dimensiones adicionales, tales como equidad, severidad de la enfermedad o consideraciones sociales. Por su parte, el enfoque de rendición de cuentas para razonabilidad introduce una dimensión procedimental, orientada a asegurar que las decisiones sean transparentes, razonables y socialmente legítimas.
Desde esta perspectiva, estos enfoques no compiten entre sí, sino que operan en distintos niveles del proceso decisional: generación de evidencia, estructuración de criterios y legitimación del proceso. Su integración resulta especialmente relevante en el contexto de medicamentos oncológicos de alto costo, donde la incertidumbre clínica y las presiones presupuestarias hacen insuficiente cualquier aproximación unidimensional.
Evaluaciones económicasLas evaluaciones económicas —en particular, los análisis de costo-efectividad y costo-utilidad— constituyen herramientas centrales para informar la priorización y asignación de recursos en salud. Los principios básicos de estas evaluaciones, destacan la necesidad de métodos consistentes, especialmente en países de ingresos bajos y medios donde los recursos son más escasos20.
En el contexto de drogas oncológicas de alto costo, los análisis de costo-efectividad suelen mostrar razones de costo por Año de Vida Ajustado por Calidad (QALY por su sigla en inglés de Quality Adjusted Life Year) muy superiores a los umbrales de disposición a pagar razonables para sistemas de salud con presupuestos finitos. Esto plantea dilemas:
- •
¿Debe el sistema aceptar umbrales más altos para cáncer que para otras enfermedades?
- •
¿Es legítimo financiar medicamentos con costo por QALY muy elevado si eso implica desplazar intervenciones altamente costo-efectivas?
Dado que los criterios puramente económicos no capturan la totalidad de los valores en juego (como equidad, severidad de la enfermedad o prioridades sociales), se ha propuesto el uso de Análisis Multicriterio de Decisión (MCDA, por su sigla en inglés de Multicriteria Decision Analysis) en evaluación de tecnologías sanitarias. Baltussen et al. describen distintos tipos de MCDA (cualitativo, cuantitativo, con reglas de decisión) y sus potenciales beneficios para agencias de ETESA27.
El MCDA permite integrar criterios clínicos, económicos, éticos y sociales en un marco explícito, pero su implementación no está exenta de riesgos. DiStefano y Krubiner critican las aproximaciones cuantitativas de MCDA, argumentando que pueden enmascarar los intercambios reales, generar una ilusión de precisión y reducir la transparencia para quienes no dominan los métodos técnicos28.
En consecuencia, la recomendación emergente es utilizar el MCDA como apoyo a procesos deliberativos estructurados —más que como un algoritmo mecánico—, enfatizando la discusión cualitativa de criterios y valores.
Sistemas de compra basada en resultadosEn este contexto, han emergido con fuerza los mecanismos de compra basada en resultados como una estrategia complementaria para enfrentar la incertidumbre y mejorar la sostenibilidad del sistema. Estos incluyen acuerdos de riesgo compartido y esquemas de acceso gestionado, en los cuales el financiamiento de una tecnología se vincula a su desempeño en condiciones reales de uso. Estos modelos permiten alinear los incentivos entre financiadores y la industria farmacéutica, particularmente en escenarios donde la evidencia disponible al momento de la aprobación es limitada o se basa en desenlaces sustitutos. Si bien su implementación presenta desafíos operativos y de monitoreo, representan una herramienta relevante para articular decisiones de cobertura con resultados clínicos observados, contribuyendo a una mejor asignación de recursos.
En Chile actualmente se ha intentado realizar acuerdos de este tipo, pero las características de esto aún no se han conocido de forma integral, y no es posible conocer aún los resultados de la implementación de estos.
Justicia, valores sociales y marcos éticos para la priorizaciónPrincipios de justicia en la asignación de recursosEl racionamiento de recursos en salud es inevitable cuando la demanda supera la capacidad de financiamiento. Cookson y Dolan comparan tres tipos de principios sustantivos de justicia para la priorización: principios basados en necesidad, en maximización (utilitaristas) y en igualdad, mostrando que el público tiende a favorecer combinaciones pluralistas de estos enfoques10.
Clark y Weale desarrollan un marco conceptual de valores sociales en la priorización en salud, distinguiendo entre valores de proceso (transparencia, participación, rendición de cuentas) y valores de contenido (equidad, eficiencia, protección de grupos vulnerables), y subrayan que muchos de los “criterios técnicos” esconden juicios de valor11.
En salud pública, Persad discute cómo teorías de justicia basadas en recursos, capacidades o bienestar pueden orientar la distribución de intervenciones, destacando la tensión entre criterios utilitaristas, igualitaristas, prioritaristas y suficientaristas12. Este debate es directamente relevante para drogas oncológicas de alto costo: priorizar fármacos muy caros para pequeñas ganancias en supervivencia para unos pocos puede entrar en conflicto con objetivos de equidad poblacional18.
Rendición de cuentas para la razonabilidadFrente a la imposibilidad de lograr consenso sobre una única teoría sustantiva de justicia, Daniels propone el marco de Rendición de Cuentas para la Razonabilidad (A4R sigla en inglés de Accountability for Reasonableness) como una aproximación de justicia procedimental para decisiones de límite y racionamiento13. A4R establece cuatro condiciones mínimas para que los procesos de decisión sean legítimos y justos:
- 1.
Relevancia: las razones que sustentan las decisiones deben ser sustantivas y aceptables para personas razonables que buscan términos de cooperación justos;
- 2.
Publicidad: las decisiones y sus justificaciones deben ser públicas;
- 3.
Revisión y apelación: debe existir posibilidad de revisión a la luz de nueva evidencia o argumentos;
- 4.
Aplicación/Regulación: debe haber mecanismos para asegurar el cumplimiento de las tres condiciones anteriores.
Rid analiza críticamente en qué medida A4R conduce efectivamente a decisiones justas, concluyendo que el enfoque se aproxima a una forma de justicia procedimental “pura pero constreñida” y que requiere especificaciones adicionales para garantizar resultados más equitativos29. Wagner et al. en el contexto de terapias para enfermedades raras y regenerativas, exploran cómo alinear procesos de decisión con las condiciones de A4R y destacan la importancia de criterios explícitos y participación de actores relevantes30.
Estudios cualitativos muestran que los decisores suelen tener concepciones de justicia que combinan elementos procedimentales, distributivos y organizacionales, lo que sugiere que A4R debe dialogar con visiones locales sobre equidad y legitimidad31.
Bond et al. proponen principios para procesos deliberativos en ETESA —transparencia, inclusividad, imparcialidad, entre otros—, enfatizando que la calidad y legitimidad de las decisiones dependen de cómo se integran evidencia, perspectivas y valores32. En el contexto actual chileno de definición de prioridades de coberturas sanitarias, los procesos basados en evidencia pueden excluir sistemáticamente ciertas formas de conocimiento (por ejemplo, experiencias de pacientes) y conferir privilegios injustificados a expertos, lo que socava la legitimidad de las decisiones aun cuando se adhieran formalmente a marcos procedimentales de justicia33. Esto puede ser una de las causas de la proliferación de intentos de influir en la generación de políticas públicas de cobertura y priorización a través de leyes, que son de por sí mecanismos menos flexibles de poder modificarse a futuro34.
La experiencia del Reino Unido: National Institute for Health and Care Excellence y el Fondo de Drogas OncológicasEl Reino Unido ofrece un caso paradigmático de cómo un sistema de salud intenta manejar el problema de drogas oncológicas de alto costo combinando ETESA formal, umbrales de costo-efectividad y mecanismos excepcionales de financiación.
El National Institute for Health and Care Excelence (NICE) ha sido criticado y, a la vez, tomado como referencia internacional en la evaluación de medicamentos, especialmente en oncología. Raftery describió tempranamente el “desafío de los fármacos oncológicos” para NICE, destacando la presión política y social para financiar medicamentos que no alcanzan los umbrales habituales de costo-efectividad35.
Como respuesta parcial a estas presiones, se creó el Fondo de Drogas Oncológicas (CDF por su sigla en inglés de Cancer Drugs Fund), un fondo específico para financiar drogas oncológicas que no cumplían los criterios de NICE. Littlejohns et al, así como McCabe et al., han caracterizado la evolución hacia un “CDF 2.0”, señalando tanto avances (mayor integración con ETESA, recolección de datos del mundo real) como riesgos de inconsistencia y pérdida de eficiencia asignativa36,37.
Epanomeritakis analiza la ambivalencia moral frente al CDF: por un lado, su existencia carece de justificación robusta cuando se considera la equidad general entre patologías; por otro, su eliminación podría ser percibida como una injusticia hacia pacientes oncológicos que se han beneficiado del fondo38. Kieslich et al. utilizan el caso del CDF y otras decisiones para mostrar cómo factores técnicos, éticos y políticos interactúan en la fijación de prioridades, subrayando que los procesos nunca son puramente técnicos39. Esto queda en evidencia también en Chile al analizar otros mecanismos de asignación de recursos, como la Ley Ricarte Soto, en donde se puede ver que no todos los criterios de decisión están fácilmente disponibles al analizar retrospectivamente las decisiones40.
Charlton, en un análisis longitudinal de la política de ETESA de NICE entre 1999 y 2018, sostiene que los cambios normativos han debilitado la adhesión a una ética de costos de oportunidad y han complicado la transparencia de las razones subyacentes, tensionando la coherencia con marcos como A4R41. Littlejohns y colaboradores, por otro lado, examinan cómo los valores sociales influyen en la priorización bajo NICE, reforzando la idea de que cualquier sistema que enfrente drogas de alto costo debe explicitar sus valores y no sólo sus métodos técnicos42.
La experiencia británica ofrece lecciones para otros países:
- •
La necesidad de integrar ETESA rigurosa con estructuras deliberativas estables;
- •
El riesgo de crear fondos excepcionales que fragmentan la coherencia del sistema;
- •
La importancia de comunicar al público los costos de oportunidad de financiar drogas de beneficio marginal a alto costo.
En 2020, comparado con otras naciones de la Organización para la Cooperación y el Desarrollo Económicos (OCDE), Chile fue—junto con Malta—el país con el menor número de pares fármaco/indicación evaluados, aprobados y cubiertos por el sistema de salud, con un 47% de 109 indicaciones revisadas8.
El Comité de Drogas Oncológicas de Alto Costo (Comité DAC) se creó con el objetivo de agilizar el proceso de cobertura de fármacos oncológicos por parte del seguro público, el Fondo Nacional de Salud (FONASA). El comité trabajó bajo una restricción presupuestaria global predefinida e incorporó un proceso central de revisión por pares para la autorización de fármacos. La lista de medicamentos aprobados se concibió como un paquete específico de beneficios en salud, articulado con los sistemas de cobertura ya existentes, y dentro de una asignación de recursos restringida, en lugar de adoptar un enfoque tradicional de evaluación fármaco por fármaco.
El grupo convocado 1) elaboró una directriz inicial que estableció principios explícitos para las decisiones de cobertura, 2) definió un conjunto de fármacos cubiertos para indicaciones clínicas específicas y 3) estableció un sistema de revisión central por pares, tanto al inicio como en intervalos predefinidos de revisión de casos.
El listado actual de medicamentos aprobados para tumores sólidos, junto con sus indicaciones específicas en la última actualización, se presenta en la Tabla 1.
Drogas aprobadas por el Comité de Drogas de Alto Costo para tumores sólidos
| Sitio | Fármaco | Especificación |
|---|---|---|
| Mama | Ado Trastuzumab Emtansine | Tratamiento adyuvante en pacientes HER con respuesta incompleta al tratamiento neoadyuvante |
| Fulvestrant | Enfermedad luminal avanzada después de al menos una línea de terapia endocrina | |
| Palbociclib | Asociado con Fulvestrant en enfermedad luminal avanzada como Segunda línea luego de terapia endocrina con no más de una línea previa de terapia citotóxica paliativa | |
| Pembrolizumab | Perioperatorio en enfermedad triple negativa de alto riesgo | |
| Pertuzumab | Enfermedad avanzada HER2 positiva asociada con un taxano y trastuzumab como tratamiento de primera línea | |
| Colorrectal | Bevacizumab | 3 meses de tratamiento preoperatorio en pacientes con metástasis hepáticas potencialmente resecables con mutaciones RAS o BRAF |
| Cetuximab o Panitumumab | 3 meses de tratamiento preoperatorio en pacientes con metástasis hepáticas potencialmente resecables sin mutaciones RAS o BRAF | |
| Hígado | Sorafenib | Tratamiento paliativo de primera línea en hepatocarcinoma con enfermedad hepática Child Pugh A |
| Cabeza y cuello | Pembrolizumab | Tratamiento paliativo de primera línea asociado a platino y 5-FU en carcinoma escamoso en pacientes sin expresión de PDL1, o como monoterapia en pacientes PDL1 >1% |
| Piel | Inhibidores PD1/PDL1 | Tratamiento adyuvante en melanoma resecado R0 etapa III o IV |
| Inhibidores PD1/PDL1 | Tratamiento paliativo de primera línea en melanoma | |
| Inhibidores PD1/PDL1 | Tratamiento de primera o segunda línea en carcinoma de células de Merkel | |
| Próstata | Abiraterona | Cáncer de próstata resistente a la castración, que progresa posterior a docetaxel o que no puede recibir docetaxel |
| Pulmón | Alectinib | Tratamiento de primera línea en mutaciones ALK+ |
| Osimertinib | Tratamiento de segunda línea en adenocarcinoma EGFR+ con mutación T790M. | |
| Pembrolizumab | Tratamiento de primera línea de cáncer de pulmón no células pequeñas sin mutaciones EGFR o ALK con PDL1 >50% | |
| Inhibidores PD1/PDL1 | Tratamiento de segunda línea en pacientes que no han recibido inmunoterapia. Tumores no escamosos deben ser PD1+ | |
| Riñón | Inhibidores PD1/PDL1 | Tratamiento de segunda línea en carcinoma de células renales que han recibido previamente un ITK, o primera línea en caso de contraindicaciones al uso de ITK |
| Tiroides | Sorafenib | Tratamiento de primera línea en tumores diferenciados resistentes a radioyodo |
| Neuroendocrinos | Everolimus | Tratamiento de segunda línea en tumores neuroendocrinos no pancreáticos que han progresado a análogos de la somatostatina |
El Gráfico 1 muestra el número de casos enviados para revisión cada semestre entre 2019 y 2023, donde se aprecia un aumento progresivo a medida que el listado de indicaciones se expandió desde la primera directriz de 2019 hasta la lista actual.
La revisión central fue efectiva para controlar la prescripción de medicamentos de alto costo y restringir su uso a las indicaciones apropiadas. El Gráfico 2 muestra el porcentaje de solicitudes rechazadas por semestre entre 2019 y 2023. Se observa una disminución progresiva en la tasa de rechazos, a medida que los criterios del DAC se difundieron en el sistema y los oncólogos se familiarizaron con los requisitos clínicos. Aun así, la proporción de rechazos sigue siendo relevante, y es razonable suponer que muchos casos que antes hubieran recibido una prescripción con indicaciones límite ya no se enviaron a revisión.
El desarrollo del Comité de Drogas de Alto Costo en oncología en Chile surge como respuesta a una problemática concreta: la creciente variabilidad en las prácticas de prescripción, la incorporación acelerada de terapias de alto costo con beneficios clínicos heterogéneos y la ausencia de mecanismos estructurados que permitan evaluar su pertinencia en contextos reales de práctica clínica.
En este escenario, el comité se configura como un espacio de deliberación clínica estructurada, donde se revisan solicitudes individuales de tratamiento considerando evidencia científica disponible, características del paciente, alternativas terapéuticas y magnitud esperada del beneficio. Este proceso permite reducir la variabilidad injustificada entre prescriptores y avanzar hacia decisiones más consistentes y alineadas con estándares internacionales.
Desde una perspectiva conceptual, el funcionamiento del DAC puede interpretarse como un mecanismo que operacionaliza parcialmente principios asociados al enfoque de A4R, particularmente en términos de relevancia (decisiones basadas en evidencia y contexto clínico), consistencia (criterios aplicados de manera homogénea) y transparencia implícita en el proceso deliberativo. Así mismo, es un mecanismo de bajo costo de implementación, en ausencia de una política nacional generalizada y explícita de evaluación de tecnologías sanitarias.
No obstante, su implementación también presenta limitaciones. Entre ellas destacan su carácter no necesariamente vinculante en todos los contextos, desafíos en su escalabilidad a nivel nacional y la necesidad de avanzar hacia una mayor formalización institucional. A pesar de ello, constituye una experiencia relevante que ilustra cómo mecanismos clínico-deliberativos pueden contribuir a mejorar la pertinencia en el uso de terapias de alto costo en sistemas de salud con recursos limitados
Implicancias para Chile y otros países de ingresos mediosPara países como Chile, que avanzan en la consolidación de planes nacionales de cáncer y en el desarrollo progresivo de ETESA, el problema de las drogas oncológicas de alto costo plantea varios desafíos específicos:
- 1.
Integrar sistemáticamente la evaluación económica y de valor clínico (incluyendo herramientas como ESMO-MCBS) en las decisiones de incorporación de fármacos oncológicos.
- 2.
Diseñar procesos deliberativos robustos, inspirados en marcos como A4R y en principios de transparencia, inclusividad e imparcialidad, que incorporen la voz de pacientes, clínicos, gestores y ciudadanía.
- 3.
Limitar presupuestos totales consumibles por fondos excepcionales desanclados de ETESA que respondan a presiones puntuales pero introducen inequidades entre patologías y fragmentación en el sistema.
- 4.
Fortalecer la negociación de precios y acuerdos de riesgo compartido con la industria, aprovechando compras centralizadas, acuerdos basados en resultados y transparencia relativa de precios, cuando sea factible.
- 5.
Priorizar intervenciones costo-efectivas y de alto impacto poblacional (prevención, tamizaje organizado, cuidados paliativos) frente a la tentación política de centrar la agenda exclusivamente en acceso a terapias de muy alto costo para etapas tardías de la enfermedad.
- 6.
Desarrollar capacidades analíticas locales en economía de la salud y bioética aplicada a la priorización, de modo que la adaptación de marcos internacionales responda a valores y realidades locales.
- 7.
Instaurar revisiones de pares en casos de medicamentos de muy alto costo que puedan ser objeto de sobreutilización.
En este sentido, la discusión sobre drogas oncológicas de alto costo debería integrarse explícitamente al debate más amplio sobre justicia sanitaria, sostenibilidad financiera y legitimidad democrática de las decisiones de cobertura.
LimitacionesEste artículo presenta algunas limitaciones que deben ser consideradas. En primer lugar, corresponde a una revisión narrativa, por lo que la selección de literatura no sigue un protocolo sistemático y puede estar sujeta a sesgos de interpretación. En segundo lugar, el análisis del Comité de Drogas de Alto Costo en Chile se basa en una descripción de experiencia institucional, lo que limita la generalización de sus conclusiones a otros contextos. Finalmente, si bien se integran marcos económicos y éticos, su aplicación práctica puede variar según las características políticas, institucionales y culturales de cada sistema de salud.
ConclusionesLas drogas oncológicas de alto costo representan uno de los desafíos más visibles y políticamente sensibles para los sistemas de salud contemporáneos. La combinación de una carga creciente de cáncer, innovación terapéutica acelerada y precios elevados genera tensiones entre los objetivos de mejorar la supervivencia y la calidad de vida de los pacientes, proteger a los hogares del empobrecimiento y garantizar la sostenibilidad financiera de los sistemas.
La evidencia disponible muestra que:
- •
Muchos fármacos oncológicos de alto costo ofrecen beneficios clínicos modestos.
- •
Existe riesgo de sobreuso de medicamentos con escaso valor incremental.
- •
Las evaluaciones económicas y herramientas como MCDA son útiles, pero insuficientes si se aplican de manera mecánica y desanclada de un debate de valores.
- •
Los marcos de justicia procedimental, en particular rendición de cuentas para razonabilidad, ofrecen criterios para legitimar las decisiones, pero requieren adaptaciones contextuales.
Para países de ingresos medios, como Chile, el problema de las drogas oncológicas de alto costo debe abordarse como una oportunidad para construir instituciones de priorización más robustas, transparentes y participativas, capaces de negociar con la industria farmacéutica y de comunicar honestamente al público los intercambios inherentes a cualquier decisión de cobertura.
En última instancia, el objetivo no es negar el acceso a la innovación, sino asegurar que el uso de recursos limitados refleje de manera coherente los valores de justicia, solidaridad y eficiencia que una sociedad considera razonables al enfrentar el cáncer.
