Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor en adultos con fibrosis quística: resultados a 3 años en práctica clínica real

Resumen

Introducción

Los moduladores del regulador de la conductabilidad transmembrana han modificado el pronóstico de la fibrosis quística (FQ), aunque existen datos limitados sobre su impacto clínico y microbiológico a largo plazo en adultos en práctica clínica real.

Objetivo

Analizar la evolución clínica, funcional y microbiológica a 36 meses en adultos con FQ tratados con elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI).

Métodos

Estudio observacional longitudinal en adultos con FQ. Se analizaron función pulmonar, número de exacerbaciones, peso y cultivo de esputo antes y a los 12, 24 y 36 meses tras iniciar ETI.

Resultados

Se incluyeron 55 pacientes (43,6% mujeres; 32 ± 13 años). El FEV1 mejoró al año y se mantuvo estable a los 36 meses. Las exacerbaciones disminuyeron y el peso aumentó de forma progresiva. Los aislamientos de microorganismos potencialmente patógenos se redujeron del 93,1% basal al 36,2% a los 36 meses, observándose mejores parámetros funcionales y menos exacerbaciones en los pacientes sin aislamiento microbiológico.

Conclusiones

En práctica clínica real ETI se asocia a mejoría de la función pulmonar, peso y exacerbaciones, así como a una reducción del aislamiento de microorganismo potencialmente patógeno en esputo a los 36 meses de tratamiento.

Abstract

Introduction

CFTR modulators have significantly changed the prognosis of cystic fibrosis (CF), although data on their long-term clinical and microbiological impact in adults in real-world practice remain limited.

Objective

To analyze the clinical, functional, and microbiological outcomes at 36 months in adults with CF treated with elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI).

Methods

A longitudinal observational study was conducted in adults with CF. Lung function, number of exacerbations, weight, and sputum cultures were assessed at baseline and at 12, 24, and 36 months after initiation of ETI.

Results

A total of 55 patients were included (43.6% female; mean age 32 ± 13 years). FEV1 improved at 12 months and remained stable at 36 months. Exacerbations decreased, and weight increased progressively. The proportion of patients with potentially pathogenic microorganisms decreased from 93.1% at baseline to 36.2% at 36 months. Patients without microbiological isolation showed better lung function and fewer exacerbations.

Conclusions

In real-world clinical practice, ETI is associated with improvements in lung function, weight, and exacerbations, as well as a reduction in the isolation of potentially pathogenic microorganisms in sputum at 36 months.