Terapia antisentido en oncología: situación actual

La finalidad de la terapia antisentido es controlar la regulación de los genes que contribuyen a la progresión del cáncer sin afectar al crecimiento de las células normales, por lo que representa una nueva alternativa con menos efectos secundarios que la quimioterapia convencional. Los oligonucleótidos antisentido controlan la proliferación celular al bloquear específicamente la expresión de determinados genes, por lo que se están desarrollando como fármacos moleculares con potencial actividad en el tratamiento del cáncer. Se dispone de amplia información preclínica y de algunos ensayos clínicos con resultados esperanzadores. En esta revisión se recogen los aspectos más significativos de esta nueva alternativa terapéutica en oncología. Los ensayos clínicos realizados hasta la fecha han puesto de manifiesto su eficacia y seguridad a corto y medio plazo; sin embargo, son necesarios estudios a largo plazo para terminar de definir su efectividad clínica y su verdadero perfil toxicológico.

The purpose of antisense therapy is to control the regulation of genes contributing to cancer progression while sparing normal cell growth, which represents a novel alternative with fewer side effects when compared to conventional chemotherapy. Antisense oligonucleotides control cell proliferation by specifically blocking the expression of selected genes, and hence they are being developed as molecular drugs with potential activity for cancer treatment. Extensive clinical information and a number of clinical trials show encouraging results. This review discusses the most significant aspects of this new therapeutic alternative in oncology. Clinical trials performed thus far have demonstrated their short- to mid-term efficacy and safety; however, long-term studies are needed to definitely define their clinical effectiveness and true toxic profile.