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Enfermedades Infecciosas y Microbiología Clínica
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DOI: 10.1016/S0210-5705(09)71003-9
The future of HIV infection: gene therapy and RNA interference
El futuro en la infección por VIH: terapia génica y ARN de interferencia
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Rafael Delgadoa, Benito J Regueirob
a Laboratorio de Microbiolog??a Molecular. Servicio de Microbiolog??a. Hospital 12 de Octubre. Madrid. Espa??a.
b Microbiolog??a. Facultad de Medicina. Complejo Hospitalario Universitario (CHUS). Universidad de Santiago. Spain.
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TABLE 1. Characteristics of the viral and non-viral vectors used for gene transfer
Figure 1. Packaging cell for the production of recombinant retroviruses: the structural components, gag, pol and env, of the retroviral particle and the genomic RNA penetrate the cell by transfection of different plasmids. All of these components are packaged and generate a defective infectious particle, with no structural genes, which will integrate the transgene into the target cell.
Figure 2. General mechanism of RNAi.
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The description of the mechanism of RNA interference (RNAi) has generated enormous interest in the biomedical field. A previously unrecognized pathway in which small interfering, 21 to 23 mer, double-stranded RNA (siRNA) mediates sequence-specific degradation of mRNA is becoming one the most useful techniques in cell biology and genetics research. Based on the potency, specificity and physiology of RNAi to silence gene expression, much is expected from its use as a therapeutic tool. The first evidence of RNAi as a suppressor of HIV replication has already been reported, thus providing a new impetus to the development of molecular or gene therapy approaches to HIV infection.
Keywords:
VIH
Terapia génica
ARN de interferencia
La descripción del mecanismo de interferencia mediada por ARN (ARNi) ha despertado un enorme interés en todos los campos de la biomedicina. Una vía previamente desconocida en la que fragmentos de doble hebra de ARN de 21 a 23 residuos (ARNpi) median la degradación específica de secuencias de ARNm se está convirtiendo en una de las herramientas más poderosas en la investigación en biología celular y genética. Existen grandes expectativas en el uso terapéutico silenciamiento genético por medio de ARNi que se basan en su potencia, especificidad y fisiología. La comunicación de las primeras evidencias sobre la efectividad del ARNi como supresor de la replicación de VIH ha estimulado de nuevo el desarrollo de estrategias de terapia génica o molecular para el tratamiento de la infección por VIH.
Palabras clave:
HIV
Gene therapy
RNA interference

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