Eficacia y seguridad de mirabegrón en población pediátrica: un estudio observacional prospectivo

Resumen

Introducción

Los tratamientos estándar para la disfunción del tracto urinario inferior (DTUI) en la población pediátrica, incluidos los anticolinérgicos y la toxina botulínica intravesical, pueden verse limitados por efectos adversos y una respuesta subóptima. Mirabegrón es un agonista de los receptores β3-adrenérgicos que representa una alternativa con un mecanismo de acción diferente; no obstante, la evidencia en población pediátrica sigue siendo limitada. El objetivo de este estudio fue evaluar su seguridad y eficacia clínica.

Materiales y métodos

Se llevó a cabo un estudio observacional prospectivo que incluyó pacientes tratados con mirabegrón entre noviembre de 2023 y noviembre de 2024, con seguimiento hasta noviembre de 2025. Mirabegrón se utilizó como tratamiento de segunda o tercera línea. La respuesta clínica se evaluó con base en los cambios en los síntomas urinarios (frecuencia, urgencia, enuresis nocturna e incontinencia urinaria diurna) y se clasificó como mejoría completa (resolución), mejoría parcial (reducción) o sin cambios. Se registraron los eventos adversos. En un subgrupo, se evaluaron además los parámetros urodinámicos antes y después del tratamiento.

Resultados

Se incluyeron 15 pacientes (edad media: 12 años), con una duración media del tratamiento de 12 meses. Se observó mejoría clínica en el 78% de los pacientes. Se dispuso de estudios urodinámicos pareados en siete pacientes, que mostraron mejorías significativas en la capacidad cistométrica máxima (CCM), la acomodación vesical y la presión del detrusor durante la fase de llenado. Dos pacientes presentaron eventos adversos leves. Un paciente suspendió el tratamiento por dificultad para la deglución del comprimido. No se observaron cambios cardiovasculares clínicamente relevantes.

Conclusiones

Mirabegrón mostró un perfil de seguridad favorable y se asoció con una mejoría clínicamente relevante de los síntomas y de los parámetros urodinámicos, lo que respalda su uso en pacientes pediátricos seleccionados con DTUI.

Abstract

Introduction

Standard treatments for paediatric lower urinary tract dysfunction, including anticholinergics and intravesical botulinum toxin, may be limited by adverse effects and suboptimal response. Mirabegron, a β3-adrenergic receptor agonist, offers an alternative mechanism of action; however, paediatric evidence remains limited. This study aimed to evaluate its safety and clinical efficacy.

Materials and Methods

A prospective observational study included patients treated with mirabegron between November 2023 and November 2024, with follow-up until November 2025. Mirabegron was used as second- or third-line therapy. Clinical response was assessed based on changes in urinary symptoms (frequency, urgency, nocturnal enuresis, and daytime urinary incontinence) and categorised as complete improvement (resolution), partial improvement (reduction), or no change. Adverse events were recorded. In a subgroup, urodynamic para

meters were assessed before and after treatment.

Results

Fifteen patients were included (mean age 12 years), with a mean treatment duration of 12 months. Clinical improvement was observed in 78% of patients. Paired urodynamic studies were available in seven patients, showing significant improvements in maximum cystometric capacity, bladder compliance, and detrusor pressure during filling. Two patients experienced mild adverse events. One patient discontinued treatment due to difficulty swallowing the tablet. No clinically relevant cardiovascular changes were obs

erved.

Conclusions

Mirabegron demonstrated a favourable safety profile and was associated with clinically meaningful improvement in symptoms and urodynamic parameters, supporting its use in selected paediatric patients with lower urinary tract dysfunction.