CRISPR-Cas gene editing has become increasingly relevant in the treatment of several ophthalmic diseases. Its ability to make precise modifications at the DNA or RNA level has enabled targeted approaches for specific mutations involved in conditions such as Leber congenital amaurosis type 10 (LCA10), certain forms of retinitis pigmentosa, and age-related macular degeneration.
This article provides an organized overview of the biological basis of CRISPR-Cas technology and highlights key advances from preclinical studies and early clinical trials. Technical limitations and ongoing safety challenges are also discussed. Programs such as EDIT-101, EDIT-103, and HG202 stand out as important milestones in the evolution of ocular gene editing.
La edición génica basada en plataformas CRISPR-Cas ha ido adquiriendo un papel central en el abordaje de diversas enfermedades oculares. Su capacidad para actuar directamente sobre el ADN o el ARN ha abierto la puerta a intervenciones dirigidas a mutaciones puntuales, especialmente en enfermedades como la amaurosis congénita de Leber tipo 10 (LCA10), algunas formas de retinosis pigmentaria y la degeneración macular asociada a la edad.
El presente artículo resume de forma organizada los fundamentos biológicos del sistema CRISPR-Cas, y revisa los avances más representativos obtenidos en modelos preclínicos y en los primeros ensayos clínicos. Asimismo, se comentan las limitaciones técnicas y los desafíos de seguridad que aún condicionan su implementación. Pro-gramas como EDIT-101, EDIT-103 y HG202 se destacan como hitos relevantes dentro del desarrollo actual de la edición génica ocular.
