Terapia génica en insuficiencia cardiaca

Resumen

A pesar de los cuidados en unidades específicas, de los nuevos fármacos y de los dispositivos desarrollados en los últimos años, los pacientes con insuficiencia cardiaca presentan, no solo una esperanza de vida reducida, sino una baja calidad de vida, con constantes ingresos hospitalarios. El desarrollo de nuevas terapias continúa siendo fundamental, para tratar esta patología en constante crecimiento. A este respecto, el profundo conocimiento de los mecanismos moleculares implicados en el desarrollo de la insuficiencia cardiaca ha permitido desarrollar modelos de terapia génica mediante diferentes vectores dirigidos a estas dianas moleculares. Sin embargo, tras los prometedores resultados de estudios en animales, el salto traslacional mediante ensayos clínicos aleatorizados ha sido poco exitoso. Esta revisión repasa brevemente los principios que fundamentan la terapia de transferencia génica y su aplicación en el campo de la insuficiencia cardiaca, así como los recientes estudios llevados a cabo en pacientes con insuficiencia cardiaca.

Abstract

Patients with heart failure still have a reduced life expectancy, poor quality of life and frequent hospital admissions, although specific care units, new drugs and devices have been developed in the last years. For that reason, novel strategies are needed to treat the growing population of heart failure patients. Better understanding of many of the basic molecular mechanisms involved in the heart failure disease has allowed the development of gene therapy models using different vectors, including viral vectors specifically directed to these molecular targets. In spite of the promising results from animal studies, the clinical translation by randomized clinical trials has been unsuccessful. This review briefly reviews the principles underlying gene transfer therapy and its application in the field of heart failure, as well as the recent trials carried out in patients with heart failure.